АМСТЕРДАМ, НИДЕРЛАНДЫ / RankWire.AI / – Недавнее исследованиеАмстердамского медицинского центра показало, что гуанабенз, более старый препарат, используемый для лечения высокого кровяного давления, может замедлить прогрессирование болезни исчезающего белого вещества у детей. В ходе исследования фазы 1/2 наблюдались 33 ребенка, способных ходить, и сравнивались их результаты с 66 детьми из контрольной группы, подобранными по аналогичным параметрам. Результаты продемонстрировали значительно сниженный риск потери способности ходить с поддержкой среди детей, получавших гуанабенз. Результаты исследования были опубликованы в журнале The Lancet Neurology в августе 2026 года. Болезнь исчезающего белого вещества (БОЛВ) – это редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, обычно начинающееся в раннем детстве.
Критерии включения требовали, чтобы у детей был подтвержденный диагноз ВМВ (вульварной миопатии Вильсона) с помощью генетического тестирования и магнитно-резонансной томографии, с началом заболевания в возрасте шести лет или младше и продолжительностью заболевания не более восьми лет. Участники должны были быть в состоянии пройти не менее 10 шагов с минимальной поддержкой одной руки. В исследование были включены 33 подходящих пациента в период с 31 мая 2021 года по 31 мая 2024 года, из которых 31 завершил исследование. Медианный возраст составил 5,4 года, а медианная продолжительность лечения достигла 3,1 года.
Основным показателем успеха лечения была потеря способности ходить с опорой. Каждому ребенку, прошедшему лечение, соответствовали два контрольных ребенка из исторической выборки, исходя из начала заболевания и степени инвалидности. Анализ показал коэффициент риска 0,33 для достижения основной конечной точки, связанной с ходьбой, что указывает на снижение расчетного риска на 67% для детей, прошедших лечение. МРТ головного мозга дополнительно подтвердила эти результаты, показав меньшее ухудшение состояния белого вещества, при этом у некоторых детей не наблюдалось заметного прогрессирования заболевания. Наиболее выраженный эффект лечения наблюдался у детей, у которых заболевание началось в возрасте трех лет или позже.
Гуанабенз снижает вероятность потери способности ходить.
В ходе оценки безопасности было зафиксировано 63 серьезных нежелательных явления у 25 из 33 участников. Исследователи сочли 30 из этих явлений вероятно или очень вероятно связанными с гуанабензом. Примечательно, что галлюцинации были зарегистрированы как 24 предполагаемых неожиданных серьезных нежелательных реакции, затронувших 18 детей. Эти эпизоды в основном возникали в течение первых четырех месяцев лечения и, как правило, проходили в течение нескольких месяцев. У трех детей наблюдался сильный запор, а у одного – временное снижение артериального давления на фоне седации; все четыре случая потребовали кратковременной госпитализации и впоследствии прошли.
Участники получали начальную пероральную дозу 0,15 миллиграмма на килограмм массы тела в сутки. Дозы постепенно увеличивались в течение примерно шести недель до достижения максимально переносимого уровня для каждого ребенка, при этом оптимальная целевая доза составляла 2 миллиграмма на килограмм в сутки. Через четыре-шесть месяцев исследователи отметили, что дети в целом хорошо переносили препарат, и ни один участник не прекратил участие в исследовании из-за побочных эффектов. Важно отметить, что во время исследования среди детей, получавших гуанабенз, не было зарегистрировано ни одного случая угрожающих жизни событий или летального исхода.
Продолжительное наблюдение продолжается после завершения клинического исследования.
Исследователи подчеркнули, что в исследовании не проводилось случайного распределения детей в группы лечения и контроля. Вместо этого они сравнивали участников, получавших лечение, с историческими случаями из Регистра исчезающего белого вещества, что означает отсутствие параллельной контрольной группы, не получавшей лечения. Для подтверждения потенциала гуанабенза в отношении модификации течения заболевания планируется долгосрочное расширенное исследование. Хотя гуанабенз является многообещающим препаратом, он не излечивает исчезающее белое вещество, которое возникает в результате генетических дефектов, влияющих на эукариотический фактор инициации 2B, ключевой регулятор клеточной стрессовой реакции, на который воздействует препарат.
В настоящее время гуанабенз не имеет разрешения регулирующих органов на применение в лечении ВМВ. По данным Амстердамского медицинского центра, в настоящее время он доступен только в рамках исследовательских проектов. Продолжающиеся исследования будут направлены на мониторинг долгосрочных эффектов и изучение различных стратегий дозирования у детей, участвовавших в первоначальном исследовании. Исследователи будут оценивать способность к ходьбе, неврологические функции, результаты нейровизуализации, безопасность и другие клинические параметры. Эти новые данные впервые предоставляют клинические доказательства того, что гуанабенз может влиять на измеримое прогрессирование заболевания у детей с ранним началом ВМВ, в то время как продолжаются дополнительные долгосрочные исследования.
Статья «Гуанабенз, препарат от высокого кровяного давления, демонстрирует потенциал замедления прогрессирования зрительно-моторной дисфункции у детей» впервые появилась на сайте Edinburgh Report .